Ivacaftor Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Kalydeco tablets are indicated in a combination regimen with tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 12 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the CFTR gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 34,720,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Ivacaftor Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Taaislijmziekte Uitgebreide indicatie Kalydeco tablets are indicated in a combination regimen with tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 12 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the CFTR gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Kalydeco Fabrikant Vertex Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie September 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Avonddosering bij symkevi regime. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in september 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 150 mg Bronnen SmPC Aanvullende opmerkingen De aanbevolen dosis voor volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder is één tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg tablet ’s ochtends en één Kalydeco 150 mg tablet ’s avonds in te nemen, met een tussentijd van ongeveer 12 uur samen met vetbevattend voedsel (zie ‘Wijze van toediening’). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 140 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting. Aanvullende opmerkingen Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) is geïndiceerd voor patiënten van 12 jaar en ouder, met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. In Nederland gaat het om een groep van 140 mensen, naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt. Een avonddosering van ivacaftor wordt hier aan toegevoegd. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 248,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Medicijnkosten.nl; SmPC Aanvullende opmerkingen Tweemaal daags 150 mg Kalydeco kost per jaar €248.099,63. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 34,720,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen