Tocilizumab Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Voor de behandeling van ernstige of levensbedreigende cytokine-release syndrome (CRS) geïnduceerd door chimerische antigeenreceptor (CAR) T-cellen bij volwassenen en kinderen van 2 jaar en ouder. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 32.500,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Tocilizumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Voor de behandeling van ernstige of levensbedreigende cytokine-release syndrome (CRS) geïnduceerd door chimerische antigeenreceptor (CAR) T-cellen bij volwassenen en kinderen van 2 jaar en ouder. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam RoActemra Fabrikant Roche Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Augustus 2018 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juni 2018. Geregistreerd in augustus 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 8-12 mg/kg Bronnen Fabrikant; Draft SmPC RoActemra Aanvullende opmerkingen 1 - 3 toedieningen in totaal, 8 mg/kg voor patienten zwaarder dan 30 kg of 12 mg/kg bij patiënten die minder dan 30 kg wegen. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 8 - 12 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Verwacht wordt dat er ongeveer 20 tot 30 patiënten per jaar zullen voldoen aan de criteria voor het krijgen van een CAR-T behandeling. 40% zal CRS bijwerking kunnen krijgen. De geschatte aantallen patienten voor deze indicatie zal daarom 8 tot maximaal 12 zijn. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 1.600,00 - 4.900,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Kosten p.p.p.j zijn berekend op basis van een patientgewicht van 70 kg en 1 tot maximaal 3 toedieningen (€1.623-€4.870) Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 32.500,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen RoActemra SC bij sJIA Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen