Rivipansel sodium Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of Vaso-Occlusive Crisis in patients With Sickle Cell Disease Therapeutische waarde Nog geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Rivipansel sodium Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Treatment of Vaso-Occlusive Crisis in patients With Sickle Cell Disease Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Small molecule glycomimetic inhibitor of E-, P- and L-selectins. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht registratie in H1 2022 Therapeutische waarde Huidige behandelopties hydroxycarbamide Therapeutische waarde Nog geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de enige fase 2 studie (Telen et al, Blood 2015) was er geen verschil in de primaire uitkomstmaat tussen rivipansel en placebo. Een fase 3 studie is ongoing Behandelduur Gemiddeld 3.5 dag/dagen Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen oplaaddosis 20 mg/kg, gevolgd door elke 12 uur 10 mg/kg tot verbetering van de crise en met een maximum van 15 giften. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 450 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen http://www.hematologienederland.nl, https://www.sps.nhs.uk Aanvullende opmerkingen In Nederland leven naar schatting 1.000 patiënten met SCZ. Ongeveer 90% van alle SCZ patiënten komt mogelijk in aanmerking voor deze behandeling. Gezien er nog een geneesmiddel ontwikkeld wordt voor dezelfde indicatie is de inschatting dat maximaal 450 patiënten voor deze behandeling in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen GIP-databank Aanvullende opmerkingen Vergoeding per gebruiker in 2015 betrof zo'n €1.750 voor hydroxycarbamide. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen