Rivipansel Sodium Geneesmiddel 12 June 2018 Uitgebreide indicatie Sickle cell disease; treatment of vaso-occlusive crisis. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Rivipansel Sodium Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Sickle cell disease; treatment of vaso-occlusive crisis. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Small molecule glycomimetic inhibitor of E-, P- and L-selectins. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum 2019 Verwachte registratie 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties hydroxycarbamide Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 450 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen http://www.hematologienederland.nl, https://www.sps.nhs.uk Aanvullende opmerkingen In Nederland leven naar schatting 1000 patiënten met SCZ(bron:hematologienederland). 90% van alle SCZ patiënten komt mogelijk in aanmerking voor deze behandeling (bron SPS). Gezien er nog een middel ontwikkeld wordt voor dezelfde indicatie is de inschatting dat maximaal 450 patiënten voor deze behandeling in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen GIP-databank Aanvullende opmerkingen Vergoeding per gebruiker in 2015 betrof zo'n 1750 euro voor hydroxycarbamide (GIP-databank). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen