Sarizotan Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Rett syndrome with respiratory symptoms Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Sarizotan Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Long, overig Uitgebreide indicatie Rett syndrome with respiratory symptoms Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Newron Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Sarizotan is een serotonine (5-HT)1A receptor agonist en een partial agonist/antagonist van de D2 receptor. De ademhalingsregulatiestoornissen bij Rett syndroom worden gerelateerd aan functionele/neurotransmitter stoornissen in de (hersenstam)kernen die de ademhaling aansturen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Klinische studies stopgezet Therapeutische waarde Huidige behandelopties geen Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 2 - 10 mg Bronnen NCT02790034 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 150 - 175 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen De Nederlandse Rett Syndroom Vereniging (NRSV) Aanvullende opmerkingen Het Rett syndroom heeft een incidentie van 1 op de 10.000 tot 23.000 geboren meisjes, het is extreem zeldzaam bij jongens. In Nederland zijn op dit moment ruim 250 meisjes met het Rett syndroom bekend. Ongeveer 60%-70% van deze patiënten heeft last van ademhalingsstoornissen (150-175). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen