Sarizotan Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Rett syndrome with respiratory symptoms Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Sarizotan Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Long, overig Uitgebreide indicatie Rett syndrome with respiratory symptoms Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Newron Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Sarizotan is een serotonine (5-HT)1A receptor agonist en een partial agonist/antagonist van de D2 receptor. De ademhalingsregulatiestoornissen bij Rett syndroom worden gerelateerd aan functionele/neurotransmitter stoornissen in de (hersenstam)kernen die de ademhaling aansturen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties geen Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 2 - 10 mg Bronnen NCT02790034 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 150 - 175 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen De Nederlandse Rett Syndroom Vereniging (NRSV) Aanvullende opmerkingen Het Rett syndroom heeft een incidentie van 1 op de 10.000 tot 23.000 geboren meisjes, het is extreem zeldzaam bij jongens. In Nederland zijn op dit moment ruim 250 meisjes met het Rett syndroom bekend. Ongeveer 60-70% van deze patiënten heeft last van ademhalingsstoornissen (150-175). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen