Efanesoctocog alfa Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Treatment and prophylaxis of bleeding in patients with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 920,000,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Efanesoctocog alfa Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Treatment and prophylaxis of bleeding in patients with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Altuvoct Fabrikant Sobi Portfoliohouder Sobi Werkingsmechanisme Stollingsfactor Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Factor VIII replacement. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Mei 2023 Verwachte registratie Juni 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In februari 2025 is in de Staatcourant de gedeeltelijke opname van Altuvoct (efanesoctocog alfa) in het basispakket gepubliceerd. Efanesoctocog alfa is definitief opgenomen voor de behandeling van hemofilie A. Staatscourant 2025, 7501 | Overheid.nl > Officiële bekendmakingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Standaard FVIII profylaxe en emicizumab. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Het is een product met lange halfwaardetijd (47 uur versus 12 uur). Een recente studie bij ernstige hemofilie A toont afname van bloeding bij profylaxe met efanesoctocog alfa vergeleken met standaard FVIII profylaxe. Het is bij profylactische behandeling een alternatief voor andere FVIII concentraten of emicizumab, maar de indicatie voor efanesoctocog alfa is niet beperkt tot alleen ernstige hemofilie A. Het zou een rol kunnen spelen bij de on-demand behandeling, ook bij patiënten die reeds emicizumab gebruiken. Vooral de lange halfwaardetijd en slechts eenmaal per week toediening is de meerwaarde ten opzichte van standaard FVIII concentraten. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 50 UI/kg Bronnen NCT05817812 (Freedom); studie N Engl J Med 2023;388(4):310-318. doi: 10.1056/NEJMoa2209226. (1); Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 1,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.nhg.org/wp-content/uploads/2023/01/huisartsenbrochure_hemofilie.pdf Aanvullende opmerkingen De prevalentie van hemofilie A en B is circa 1 op de 10.000. Nederland telt daarmee ongeveer 1.600 patiënten. In circa 85% van de gevallen is er sprake van hemofilie A (deficiëntie factor VIII). Dit betreft 1.360 patiënten. Op basis van het gebruik van factor VIII voor de indicatie hemofilie A wordt er verwacht dat er ongeveer 1.000 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze indicatie. Mogelijk zal het factor VIII volledig vervangen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 920,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.ibm.com/downloads/cas/OZKXWE1A Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten is de prijs $5,11 per internationale unit (IU). De dosering voor efanesoctocog alfa is 50 IU/kg/week. Dit brengt de kosten per jaar voor een patiënt van 75kg richting $1,000,000 (voor kinderen zullen de kosten naar rato zijn). De prijs in Nederland is nog niet bekend. Waarschijnlijk zal de prijs lager zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 920,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen