Efanesoctocog alfa Geneesmiddel 06 juni 2023 Uitgebreide indicatie Treatment and prophylaxis of bleeding in patients with haemophilia A Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Efanesoctocog alfa Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Treatment and prophylaxis of bleeding in patients with haemophilia A Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sobi Portfoliohouder Sobi Werkingsmechanisme Stollingsfactor Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Factor VIII replacement. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Mei 2023 Verwachte registratie Juni 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 50 UI/kg Bronnen NCT05817812 (Freedom) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 260.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.biopharmadive.com/news/sanofi-bioverativ-fda-approve-drug-rare-anemia/618416/ Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten is de lijstprijs bekend. Dit is 280.000 dollar per patiënt per jaar voor een gemiddelde patiënt van 75 kg (1800 dollar per dosis). Omgerekend naar euro is dat €260.000 . De prijs in Nederland is nog niet bekend. Waarschijnlijk zal deze prijs lager zijn in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen