Fidanacogene elaparvovec Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Moderately severe to severe Haemophilia B (adult) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 40.000.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Fidanacogene elaparvovec Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Moderately severe to severe Haemophilia B (adult) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Een AAV vector die een high-activity Factor IX transgene bevat. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum April 2023 Verwachte registratie Juni 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Fabrikant verwacht de indiening in het tweede kwartaal 2023 en de registratie in het tweede kwartaal van 2024. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. In de toekomst ook wellicht Entranacogene dezaparvovec. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn). Fidanacogene elaparvovec bevat dezelfde genetische variant met extra hoge factor IX activiteit als entranacogene dezparvovec. In theorie hebben zij een vergelijkbare werkzaamheid. Het enige verschil is het type AAV vector. Fidanacogene elaparvovec is op basis van een AAV8 vector, terwijl entranacogene dezaparvovec op basis van een AAV5 vector is. Patiënten kunnen van nature antistoffen hebben tegen zo'n vector en dus soms wel voor de ene maar niet voor de andere vector in aanmerking komen. Dus vanuit AAV antistoffen zouden de vectoren complementair kunnen zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03861273 Aanvullende opmerkingen Eenmalige intraveneuze toediening gedurende 1 uur Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 40 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen erfelijkheid.nl, expert opinie. Aanvullende opmerkingen Het totaal aantal hemofilie B patiënten wordt geschat op 400 in Nederland. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen alleen de volgende patiënten in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-8 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt is hierdoor beduidend lager, naar verwachting potentieel maximaal 40 patiënten in totaal. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 1.000.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas. Aanvullende opmerkingen Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de €1.000.000. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000-€300.000 per jaar. De fabrikant geeft aan dat de prijsstelling niet vóór de vierde kwartaal van 2023 beschikbaar zal zijn. De prijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 40.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen