Fidanacogene elaparvovec Geneesmiddel 10 June 2020 Uitgebreide indicatie Treatment of severe and moderately severe haemophilia B (congenital factor IX deficiency) in adult patients without a history of factor IX inhibitors and without detectable antibodies to variant AAV serotype Rh74 Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 140,000,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Fidanacogene elaparvovec Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Treatment of severe and moderately severe haemophilia B (congenital factor IX deficiency) in adult patients without a history of factor IX inhibitors and without detectable antibodies to variant AAV serotype Rh74 Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Pfizer Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Een AAV vector die een high-activity Factor IX transgene bevat. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Ja Indieningsdatum Juli 2023 Verwachte registratie Augustus 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. In de toekomst ook wellicht Entranacogene dezaparvovec. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn). Fidanacogene elaparvovec bevat dezelfde genetische variant met extra hoge factor IX activiteit als entranacogene dezparvovec. In theorie hebben zij een vergelijkbare werkzaamheid. Het enige verschil is het type AAV vector. Fidanacogene elaparvovec is op basis van een AAVSpark-100 vector, terwijl entranacogene dezaparvovec op basis van een AAV5 vector is. Patiënten kunnen van nature antistoffen hebben tegen zo'n vector en dus soms wel voor de ene maar niet voor de andere vector in aanmerking komen. Dus vanuit AAV antistoffen zouden de vectoren complementair kunnen zijn. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03861273 Aanvullende opmerkingen Eenmalige intraveneuze toediening gedurende 1 uur Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen erfelijkheid.nl, expert opinie. Aanvullende opmerkingen Het totaal aantal hemofilie B patiënten wordt geschat op 400 in Nederland. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen alleen de volgende patiënten in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAVSpark-100 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt is hierdoor beduidend lager, naar verwachting potentieel maximaal 40 patiënten in totaal. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten. De markt zal naar verwachting verdeeld worden met entranacogene dezaparvovec. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 3,500,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant; record etranacogene dezaparvovec Aanvullende opmerkingen De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet vóór het eerste kwartaal van 2024 beschikbaar zijn. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. In de Verenigde Staten is de lijstoprijs van de concurrent Hemgenix gesteld op $3.500.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 140,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen