Ublituximab Geneesmiddel 07 december 2021 Uitgebreide indicatie Relapsing multiple sclerosis Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Totale kosten € 4.000.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Ublituximab Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Multiple sclerose Uitgebreide indicatie Relapsing multiple sclerosis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ublyxi Fabrikant TG Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunostimulatie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2021 Verwachte registratie Februari 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Indiening bij de FDA verwacht in september 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alemtuzumab, cladribine, fingolimod, glatiramer,interferon bèta-1a, interferon bèta-1b, natalizumab, ocrelizumab, peginterferon bèta-1a, teriflunomide Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de fase 3 trial werd superioriteit gezien ten opzichte van teriflunomide op basis van de multiple sclerosis functional composite (MSFC) score. Er wordt concurrentie met ocrelizumab (en rituximab) en ofatumumab als concurrerende anti-B cel therapie verwacht. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03277261; NCT03277248 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 200 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIP databank, hersenstichting, Nationaal MS fonds. Aanvullende opmerkingen Hersenstichting: In Nederland komt Multiple Sclerosis voor bij ongeveer 1 op de 1.000 inwoners. Nederland telt dus ongeveer 17.000 mensen met Multiple Sclerosis. RMS komt bij ongeveer 40% van alle mensen met Multiple Sclerosis voor (6.800 personen). Door de concurrentie aan middelen zal het verwachte marktaandeel op maximaal een paar honderd patiënten komen te liggen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 20.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://biopharma.media/ublituximab-highly-effective-future-drug-for-multiple-sclerosis-1982/ Aanvullende opmerkingen De kosten liggen mogelijk in lijn met ofatumumab en ocrelizumab Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 4.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Diffuse large B cell lymphoma; Follicular lymphoma; Mantle-cell lymphoma; Marginal zone B-cell lymphoma Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen