Tafamidis Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Vyndaqel 61 mg is geïndiceerd voor de behandeling van wild-type of erfelijke transthyretineamyloïdose bij volwassen patiënten met cardiomyopathie (ATTR-CM) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 120,388,000.00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Tafamidis Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Vyndaqel 61 mg is geïndiceerd voor de behandeling van wild-type of erfelijke transthyretineamyloïdose bij volwassen patiënten met cardiomyopathie (ATTR-CM) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Vyndaqel Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule, zacht Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tafamidis is een eiwitchaperonne die de correcte eiwitvouwing van TTR bewerkstelligt en amyloïdeformatie voorkomt. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2019 Verwachte registratie Februari 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen EMA registratie voor Vyndaqel 61 mg voor deze indicatie is verkregen in februari 2020. Het Zorginstituut concludeerde dat Vyndaqel 61 mg een therapeutische meerwaarde heeft ten opzichte van een placebo bij de behandeling van ATTR-CM én een milde vorm van hartfalen (NYHA klasse I of klasse II) en adviseerde de minister voor Medische Zorg. De Vyndaqel 20 mg capsule is geregistreerd voor de behandeling van volwassen patiënten met systemische transthyretine-amyloïdose en stadium 1 symptomatische polyneuropathie om perifere neurologische stoornissen te vertragen. Zowel Vyndaqel 20 mg als Vyndaqel 61 mg zijn opgenomen in het GVS. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De therapeutische meerwaarde is er zeker. Het is het eerste middel dat effectief is gebleken in de behandeling van HF met behouden Linker Ventrikel functie (HFpEF). Het gaat nadrukkelijk om een selectie van de patiënten met HFpEF – namelijk alleen degenen die de transthyretin CMP hebben. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 61 mg Bronnen NCT01994889 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Grogan et al. J Card Fail. 2017 Aug;23(8):S73; GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Het is nog lastig in te schatten hoeveel patiënten deze vorm van cardiomyopathie hebben. Er is grote variatie in de geschatte prevalentiecijfers. Afhankelijk van de precieze indicatie is de verwachting dat het patiëntvolume niet boven de 1.000 patiënten per jaar zal komen te liggen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 120,388.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen G-standaard; Fabrikant Aanvullende opmerkingen Voor de cardiomyopathie indicatie worden patienten behandeld met een 61mg tablet. De prijs (exclusief BTW) per capsule van 61mg betreffen €335,76 (taxe 5/2022). Kosten per gebruiker per jaar betreft €120.000 voor deze indicatie. Er is een financieel arrangement van kracht voor de aandoening "Cardiomyopathie (ATTR-CM)", welke loopt tot en met 31 december 2025. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 120,388,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen