Tafamidis Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Transthyretin cardiomyopathy Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 250.500.000,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Tafamidis Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Transthyretin cardiomyopathy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Vyndaqel Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule, zacht Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tafamidis is a kinetic stabilizer of TTR that inhibits misfolding and amyloid formation. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie November 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Scrip: "ATTR-ACT; met primary endpoint". De fabrikant verwacht registratie in Q4 2019. Therapeutische waarde Huidige behandelopties geen Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing effect op sterfte en events Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 20 mg / 80 mg Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 5.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.pfizer.com/files/news/TTR-CM-Disease-Backgrounder.pdf Aanvullende opmerkingen Aantallen zijn lastig in te schatten. Pfizer: "It is currently estimated that there are approximately 800-1,000 diagnosed patients with TTR-CM worldwide, though the actual number of patients with TTR- CM is presently unknown." Uitgaande van 1.000 patiënten wereldwijd is de verwachting dat het in Nederland zal gaan om maximaal 10 patiënten. Echter gezien de verwachte MW en het ontbreken van andere alternatieven is de verwachting dat dit geneesmiddel bij een veel grotere groep ingezet gaat worden (schatting: kan oplopen tot tot 5.000 patiënten). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 90.000,00 - 110.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen medicijnkosten.nl, GIP-databank Aanvullende opmerkingen De kosten per capsule van 20 mg betreffen € 385,86 (medicijnkosten.nl). Vergoeding per gebruiker per jaar betreft zo'n €100.000,00 voor de nu al geregistreerde indicatie (GIP-databank). De verwachting is dat de kosten p.p.p.j. voor deze indicatie in dezelfde range komt te liggen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 250.500.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen