Tafamidis Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Transthyretin cardiomyopathy Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Tafamidis Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Transthyretin cardiomyopathy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Vyndaqel Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule, zacht Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tafamidis is een eiwitchaperone die de correcte eiwitvouwing van TTR bewerkstelligt en amyloïdformatie voorkomt. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie December 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De ATTR-ACT studie heeft zijn primaire eindpunt gehaald. De fabrikant verwacht registratie in Q4 2019 of Q1 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De therapeutische meerwaarde is er zeker. Het is het eerste middel dat effectief is gebleken in de behandeling van HF met behouden LV functie (HFpEF). Het gaat nadrukkelijk om een selectie van de patiënten met HFpEF – nl. alleen degenen die de transthyretin CMP hebben. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 20 mg / 80 mg Bronnen NCT01994889 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Grogan et al. J Card Fail. 2017 Aug;23(8):S73; GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Het is nog erg lastig in te schatten hoeveel patiënten deze vorm van cardiomyopatie hebben, er is grote variatie in de geschatte prevalentiecijfers. De werkgroep verwacht niet dat het product zo groot wordt als Entresto bij HF met verminderde EF (ongeveer 3.000 patiënten). Afhankelijk van de precieze indicatie potentieel een erg grote groep. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 90.000,00 - 110.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl, GIP-databank Aanvullende opmerkingen De kosten per capsule van 20 mg betreffen € 385,86 (medicijnkosten.nl). Vergoeding per gebruiker per jaar betreft zo'n €100.000 voor de nu al geregistreerde indicatie (GIP-databank). De prijsstelling voor de nieuwe formulering voor deze indicatie zal niet voor het eerste kwartaal van 2020 beschikbaar zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen