Tafamidis Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Transthyretin cardiomyopathy Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 134,215,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Tafamidis Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Transthyretin cardiomyopathy Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Vyndaqel Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule, zacht Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tafamidis is een eiwitchaperone die de correcte eiwitvouwing van TTR bewerkstelligt en amyloïdformatie voorkomt. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2019 Verwachte registratie Februari 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De ATTR-ACT studie heeft zijn primaire eindpunt gehaald. De fabrikant verwacht registratie in februari 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De therapeutische meerwaarde is er zeker. Het is het eerste middel dat effectief is gebleken in de behandeling van HF met behouden LV functie (HFpEF). Het gaat nadrukkelijk om een selectie van de patiënten met HFpEF – nl. alleen degenen die de transthyretin CMP hebben. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 61 mg Bronnen NCT01994889 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Grogan et al. J Card Fail. 2017 Aug;23(8):S73; GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Het is nog erg lastig in te schatten hoeveel patiënten deze vorm van cardiomyopatie hebben, er is grote variatie in de geschatte prevalentiecijfers. De werkgroep verwacht niet dat het product zo groot wordt als Entresto bij HF met verminderde EF (ongeveer 3.000 patiënten). Afhankelijk van de precieze indicatie is de verwachting dat het patiëntvolume niet boven de 1000 patiënten per jaar zal komen te liggen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 134,215.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Z-index; Fabrikant Aanvullende opmerkingen De kosten per capsule van 20 mg betreffen € 367,71 (Z-index). Vergoeding per gebruiker per jaar betreft zo'n €134.215,- voor de geregistreerde indicatie. Voor deze indicatie zal een 61 mg tablet geintroduceerd worden. De prijsstelling voor de nieuwe formulering voor deze indicatie zal niet voor het eerste kwartaal van 2020 beschikbaar zijn. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 134,215,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen