Tafamidis Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Vyndaqel is indicated for the treatment of wild‑type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM). Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 120.794.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Tafamidis Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Vyndaqel is indicated for the treatment of wild‑type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Vyndaqel Fabrikant Pfizer Portfoliohouder Werkingsmechanisme Eiwitchaperone Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule, zacht Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tafamidis is een eiwitchaperonne die de correcte eiwitvouwing van TTR bewerkstelligt en amyloïdeformatie voorkomt. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2019 Verwachte registratie Februari 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De ATTR-ACT studie heeft zijn primaire eindpunt gehaald. Positieve CHMP-opinie in december 2019. Geregistreerd in februari 2020. ZIN beoordeelt of tafamidis opgenomen kan worden in het GVS, start beoordelingsdossier 7 april 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De therapeutische meerwaarde is er zeker. Het is het eerste middel dat effectief is gebleken in de behandeling van HF met behouden LV functie (HFpEF). Het gaat nadrukkelijk om een selectie van de patiënten met HFpEF – namelijk alleen degenen die de transthyretin CMP hebben. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 61 mg Bronnen NCT01994889 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Grogan et al. J Card Fail. 2017 Aug;23(8):S73; GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Het is nog lastig in te schatten hoeveel patiënten deze vorm van cardiomyopathie hebben. Er is grote variatie in de geschatte prevalentiecijfers. Afhankelijk van de precieze indicatie is de verwachting dat het patiëntvolume niet boven de 1.000 patiënten per jaar zal komen te liggen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 120.794,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Z-index; Fabrikant Aanvullende opmerkingen De kosten (ex BTW) per capsule van 20 mg betreffen € 330,97 (taxe 11/2020). Vergoeding per gebruiker per jaar betreft zo'n €120,794 voor de geregistreerde indicatie. De 20 mg capsule is geregistreerd voor de behandeling van volwassen patiënten met systemische transthyretine-amyloïdose en stadium 1 symptomatische polyneuropathie om perifere neurologische stoornissen te vertragen. Voor de cardiomyopathie indicatie zal een 61 mg tablet geïntroduceerd worden welke een overeenkomstige lijstprijs heeft als de 20 mg. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 120.794.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen