Vutrisiran Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of wild-type or hereditary transthyretin-mediated amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Vutrisiran Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of wild-type or hereditary transthyretin-mediated amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Amvuttra Fabrikant Alnylam Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2024 Verwachte registratie September 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachte registratie op basis van 10 maanden gemiddelde doorlooptijd van indicatieuitbreiding. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 maanden Dosis per toediening 25 mg Bronnen NCT04153149 (HELIOS-B) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 397.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen FK (1) Aanvullende opmerkingen Prijs Amvuttra injvlst 50 mg/ml (0,5 ml): €108.182,50 (incl. BTW) (1). Als 100 mg per jaar nodig is kost een jaarlijkse behandeling €397.000,- (excl. BTW). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen