Avapritinib Geneesmiddel 10 december 2019 Uitgebreide indicatie AYVAKYT is indicated as monotherapy for the treatment of adult patients with unresectable or metastatic gastrointestinal stromal tumours (GIST) harbouring the platelet-derived growth factor receptor alpha (PDGFRA) D842V mutation. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 1.050.000,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Avapritinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Maagkanker Uitgebreide indicatie AYVAKYT is indicated as monotherapy for the treatment of adult patients with unresectable or metastatic gastrointestinal stromal tumours (GIST) harbouring the platelet-derived growth factor receptor alpha (PDGFRA) D842V mutation. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ayvakyt Fabrikant Blueprint Medicines Portfoliohouder Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2019 Verwachte registratie September 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juli 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties imatinib, sunitinib en regorafenib Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de VOYAGER fase 3 studie werd een PFS van 4,2 maanden in de avapritinib groep versus 5,6 maanden in de regorafenib groep gevonden, een niet statistisch significant verschil. De overall response rate (ORR) was 17% versus 7%. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 300 mg Bronnen NCT03465722 (VOYAGER) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 3 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; Mei L. Gastrointestinal Stromal Tumors: The GIST of Precision Medicine. Trends Cancer 2018.; Lasota J. KIT and PDGFRA mutations in gastrointestinal stromal tumors (GISTs). Semin Diagn Pathol 2006. Aanvullende opmerkingen In 2016 waren er 50 diagnoses van GIST stadium IV. Avapritinib wordt vanwege de studieresultaten enkel verder ontwikkeld voor GIST met een PDGFRa exon 18 mutatie. In ongeveer 6% van alle patiënten met GIST wordt deze mutatie aangetoond. Dit betekent dat het patiëntvolume in Nederland rond de 3 patiënten zal bedragen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 350.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.medscape.com/viewarticle/923624 Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten is de prijs voor avapritinib gesteld op $32.000 per maand ($384.000 per jaar). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 1.050.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Ook onderzocht bij: Solide tumoren en Systemic mastocytosis. Echter, nog geen fase 3 studies dus komende 2 jaar deze indicatie uitbreidingen nog niet verwacht. Overige informatie Aanvullende opmerkingen