Avapritinib Geneesmiddel 10 december 2019 Uitgebreide indicatie Treatment of patients with unresectable or metastatic gastrointestinal stromal tumors (GIST) Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Avapritinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Maagkanker Uitgebreide indicatie Treatment of patients with unresectable or metastatic gastrointestinal stromal tumors (GIST) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Blueprint Medicines Portfoliohouder Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juli 2019 Verwachte registratie Augustus 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Estimated Primary Completion Date 04-2021 phase III trial. Therapeutische waarde Huidige behandelopties imatinib, sunitinib en regorafenib Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 300 mg Bronnen NCT03465722 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 25 - 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR Aanvullende opmerkingen In 2016 waren er 50 diagnoses van GIST stadium IV. Inschatting: 25-50 patiënten per jaar, ervan uitgaande dat niet iedereen in de derdelijn behandeld wordt. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Ook onderzocht bij: Solide tumoren en Systemic mastocytosis. Echter, nog geen fase III studies dus komende 2 jaar deze indicatie-uitbreidingen nog niet verwacht. Overige informatie Aanvullende opmerkingen