Pegcetacoplan Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Patients With Geographic Atrophy (GA) Secondary to Age-Related Macular Degeneration (AMD) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 429,105,600.00 Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Pegcetacoplan Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Patients With Geographic Atrophy (GA) Secondary to Age-Related Macular Degeneration (AMD) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Syfovre Fabrikant Apellis Pharmaceuticals Portfoliohouder Apellis Pharmaceuticals Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Intravitreaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2023 Verwachte registratie September 2024 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Update juni 2024: negatieve CHMP opinie; Although the studies showed that Syfovre slowed the growth of geographic atrophy lesions, this did not lead to clinically meaningful benefits for patients. It was noted that benefits of a treatment should impact patients’ everyday functioning, and this was not demonstrated in the studies. In terms of safety, regular injections into the eye carry a significant risk of adverse events, including the development of other forms of AMD or inflammation in the eye, that could further worsen vision. Therefore, the Agency’s opinion was that a positive balance of benefits and risks of Syfovre in the treatment of geographic atrophy caused by AMD could not be established and it recommended refusing marketing authorisation. 9 februari 2024: The company for Syfovre has requested a re-examination of EMA’s January 2024 opinion. Upon receipt of the grounds of this request, the Agency will re-examine its opinion and issue a final recommendation. Juli 2024: The company for Syfovre has requested a re-examination of EMA’s June 2024 opinion. Upon receipt of the grounds of this request, the Agency will re-examine its opinion and issue a final recommendation. September 2024: Following a re-examination, the CHMP confirmed its initial recommendation to refuse the granting of a marketing authorisation for Syfovre (pegcetacoplan). Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Fase 2 laat positieve resultaten van middel zien. Vergeleken met placebo geeft maandelijks pegcetacoplan significant minder groei van geografische atrofie en lijkt hiermee werkzaam (1). Echter moet het resultaat van de fase 3 worden afgewacht om betere inschatting te kunnen maken van de therapeutische waarde (2). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per maand Dosis per toediening 15 mg APL-2/0.1 ml Bronnen (1) Resultaten fase 1 studie: Nittala MG, Metlapally R, Ip M, et al. Association of Pegcetacoplan With Progression of Incomplete Retinal Pigment Epithelium and Outer Retinal Atrophy in Age-Related Macular Degeneration: A Post Hoc Analysis of the FILLY Randomized Clinical Trial. JAMA Ophthalmol. 2022;140(3):243–249. (FILLY, NCT02503332) (1); (2) Studie-opzetten fase 2 studie: NCT03525600 (OAKS) en NCT03525613 (DERBY) . Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 11,880 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Inschatting Ranibizumab Horizonscan Geneesmiddelen; volksgezondheidenzorg.nl; Incidence of Late-Stage Age-Related Macular Degeneration in American Whites: Systematic Review and Meta-analysis; AJO 2015, Opendis data, NZa; oogartsen.nl Aanvullende opmerkingen De droge vorm van AMD is de meest voorkomende (80%), maar de minst ernstige vorm van leeftijdsgebonden AMD. Het eindstadium is geografische atrofie, uit onderzoek blijkt dat 3% boven de 70 jaar late AMD heeft. De verhouding geografische atrofie ten opzichte van de natte AMD is ongeveer 50/50. Bij aanvang is het centrale deel van het netvlies (macula) nog niet aangedaan bij twee derde van de ogen (bij een derde begint de geografische atrofie in het centrum), na 5 tot 6 jaar blijkt het centrum vaak wel aangedaan te zijn geraakt. Dit betekent dat van de 1,5 miljoen mensen boven de 70 jaar in Nederland 11.880 patiënten maximaal in aanmerking komen indien alle patiënten geholpen zouden worden voordat het centrum aangedaan is. Dit is mogelijk wel een overschatting. Aangezien de werking slechts vertraging van het proces met kans op neovasculaire bijwerkingen veroorzaakt bij maandelijkse injectie waardoor de klinische waarde van dit middel beperkt is ten opzichte van bijvoorbeeld de anti-VEGF bij natte MD. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 36,120.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen G-standaard Aanvullende opmerkingen Pegcetacoplan zal in tweede lijn gegeven worden aan die patiënten die nog niet afdoende onder controle zijn met eculizumab of ravulizumab. Prijs per flacon pegcetacoplan is €3.010. De prijs voor de nieuwe toedieningsvorm is nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 429,105,600.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen