Pegcetacoplan Geneesmiddel 07 juni 2022 Uitgebreide indicatie Patients With Geographic Atrophy (GA) Secondary to Age-Related Macular Degeneration (AMD) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 3.718.915.200,00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Pegcetacoplan Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Patients With Geographic Atrophy (GA) Secondary to Age-Related Macular Degeneration (AMD) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Empaveli Fabrikant Apellis Pharmaceuticals Portfoliohouder Apellis Pharmaceuticals Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Intravitreaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Onbekend Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Oktober 2022 Verwachte registratie 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum in juni 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Fase 2 laat positieve resultaten van middel zien. Vergeleken met placebo geeft maandelijks pegcetacoplan significant minder groei van geografische atrofie en lijkt hiermee werkzaam (1). Echter moet het resultaat van de fase 3 worden afgewacht om betere inschatting te kunnen maken van de therapeutische waarde (2). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per maand Dosis per toediening A single dose of 15 mg APL-2/0.1 mL will be administered via intravitreal injection in this study. Subjects will receive an injection every month Bronnen (1) Resultaten fase 1 studie: Nittala MG, Metlapally R, Ip M, et al. Association of Pegcetacoplan With Progression of Incomplete Retinal Pigment Epithelium and Outer Retinal Atrophy in Age-Related Macular Degeneration: A Post Hoc Analysis of the FILLY Randomized Clinical Trial. JAMA Ophthalmol. 2022;140(3):243–249. (FILLY, NCT02503332) (1); (2) Studie-opzetten fase 2 studie: NCT03525600 (OAKS) en NCT03525613 (DERBY) . Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 11.880 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Inschatting Ranibizumab horizonscan; volksgezondheidenzorg.nl; Incidence of Late-Stage Age-Related Macular Degeneration in American Whites: Systematic Review and Meta-analysis; AJO 2015, Opendis data, NZa; oogartsen.nl Aanvullende opmerkingen De droge vorm van AMD is de meest voorkomende (80%), maar de minst ernstige vorm van leeftijdsgebonden AMD. Het eindstadium is geografische atrofie, uit onderzoek blijkt dat 3% boven de 70 jaar late AMD heeft. De verhouding geografische atrofie ten opzichte van de natte AMD is ongeveer 50%/50%. Bij aanvang is het centrale deel van het netvlies (macula) nog niet aangedaan bij 2/3 van de ogen (bij 1/3 begint de geografische atrofie in het centrum), na 5-6 jaar blijkt het centrum vaak wel aangedaan te zijn geraakt. Dit betekent dat van de 1,5 miljoen mensen boven de 70 jaar in Nederland 11.880 patiënten maximaal in aanmerking komen indien alle patiënten geholpen zouden worden voordat het centrum aangedaan is. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 313.040,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen G-standaard Aanvullende opmerkingen Pegcetacoplan zal in 2e lijn gegeven worden aan die patiënten die nog niet afdoende onder controle zijn met eculizumab of ravulizumab. Prijs per flacon pegcetacoplan is €3010, dit komt met 104 flacons per jaar neer op €313040 per patiënt per jaar. Prijs is dus vergelijkbaar met eculizumab en ravulizumab. Dit geneesmiddel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst tot er een arrangement is overeengekomen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.718.915.200,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen