Eltrombopag Geneesmiddel 07 June 2022 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with primary immune thrombocytopenia (ITP) who are refractory to other treatments (e.g. corticosteroids, immunoglobulins) irrespective of time since initial diagnosis Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Totale kosten Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Eltrombopag Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of adult patients with primary immune thrombocytopenia (ITP) who are refractory to other treatments (e.g. corticosteroids, immunoglobulins) irrespective of time since initial diagnosis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Revolade Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2022 Verwachte registratie Oktober 2022 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie september 2022. Therapeutische waarde Huidige behandelopties De huidige indicatie gaat uit van reeds 6 maanden ITP en refractair voordat eltrombopag voorgeschreven wordt. Hiervoor worden 1e lijns geneesmiddelen ingezet, bijvoorbeeld corticosteroïden, immunoglobulines. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de toekomst zullen combinatie therapieën eerder ingezet worden, ook voor 2e lijns therapie. Een refractaire patiënt (kan ook zelfs 4-6 weken na diagnose) met eltrombopag en rituximab behandeld worden. Eerder behandelen zal niet voor elke patiënt meerwaarde hebben, maar in sommige gevallen wel. Het initieel behandelen met eerdere lijnstherapie tot het moment dat men besluit dat iemand refractiar is neemt maanden in beslag. Zodra men start met eltrombopag wordt er niet meer gestreefd naar remissie, aangezien eltrombopag een syptomatische behandeling is niet gericht op immunologische remissie. Eerder starten met eltrombopag heeft risico dat patiënten die nog wel een remissie zouden kunnen bereiken daar nu niet meer aan toe komen. Voor sommige patiënten zonder enige respons kan het wel nuttig zijn om eerder te starten, zeker ter overbrugging bij bijvoorbeeld operaties of bloedingen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT03524612 (TAPER) Aanvullende opmerkingen Participants will be treated with eltrombopag to induce sustained remission to reach a target platelet count of ≥ 100×109/L (CR), after 1st line steroids have failed. eltrombopag is for oral use and comes in 12.5, 25, 50 and 75 mg tablets; prescribed dose is taken once daily. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen erfelijkheid.nl (1); Aanvullende opmerkingen ITP komt bij ongeveer 1 tot 4 op de 100.000 mensen voor (1). Er wordt niet verwacht dat er meer chronische patiënten in aanmerking zullen komen door deze indicatieuitbreiding. Dezelfde patiënten zullen het geneesmiddel mogelijk wel al eerder in de behandeling ontvangen dan op dit moment het geval is. Het huidig aantal patiënten betreft 943 in 2021 (GIP) dit zijn echter alle indicaties gesommeerd (ITP, aplastische anemie, Trombocytopenie bij volwassenen met chronische hepatitis C) Binnen de ITP groep zal naar verwachting gedurende het eerste half jaar iets meer gebruik optreden omdat er eerder wordt gestart met de behandeling, echter zal de grootte van de groep patiënten met langdurig gebruik naar verwachting niet wijzigen. De impact op het totaal aantal patiënten dat dit geneesmiddel zal ontvangen is dan ook klein. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 1,400.00 - 14,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2021 werd er per gebruiker €14.025 vergoed. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen