Acalabrutinib Geneesmiddel 10 december 2019 Uitgebreide indicatie Behandeling van relapsed/refractory CLL (chronic lymphocytic leukemia). Therapeutische waarde Nog geen oordeel Totale kosten € 52.500.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Acalabrutinib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie CLL Uitgebreide indicatie Behandeling van relapsed/refractory CLL (chronic lymphocytic leukemia). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Calquence Fabrikant AstraZeneca Portfoliohouder Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen A second-generation selective Bruton's tyrosine kinase (Btk) inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Oktober 2019 Verwachte registratie November 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De fabrikant verwacht registratie in Q4 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Rituximab combined with idelalisib (IdR) or bendamustine (BR); ibrutinib; venetoclax +/- rituximab; fludarabine cyclophosphamide rituximab (FCR); chlorambucil +/- rituximab Therapeutische waarde Nog geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de ASCEND trial wordt acalabrutinib vergeleken met IdR of BR. De rol van Acalabrutinib is nog niet helemaal duidelijk. Als uit studies blijkt, dat het inderdaad net zo effectief is als ibrutinib, maar minder toxisch, dan zal het ibrutinib gaan vervangen. Behandelduur Gemiddeld 2 maand/maanden Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 100 mg Bronnen NCT02970318 (meerdere fase 3 studies gaande) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 600 - 900 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Pakketadvies: ibrutinib (Imbruvica) bij eerstelijnsbehandeling chronische lymfatische leukemie (CLL) bij patiënten die geen del(17p) of TP53-mutatie hebben. Expert opinie. Aanvullende opmerkingen Ieder jaar starten ongeveer 600 CLL patiënten met een eerstelijnsbehandeling. Geschat dat 900 patiënten jaarlijks behandeld worden voor een recidief of refractaire ziekte. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 70.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Zie eerdere inschatting ibrutinib CLL in de horizonscan. Aanvullende opmerkingen Prijs mogelijk in dezelfde range als ibrutinib: inschatting zo'n €70.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 52.500.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen 1L mantle cell lymphoma, R/R CLL high-risk, 1L CLL icm venetoclax en obinutuzumab Bronnen Astrazeneca pipeline Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen