Valsartan / sacubitril Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of children and adolescents aged one year or older with chronic heart failure with left ventricular systolic dysfunction. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Valsartan / sacubitril Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of children and adolescents aged one year or older with chronic heart failure with left ventricular systolic dysfunction. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Entresto Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Granulaat Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen The CHMP adopted the addition of a new pharmaceutical form associated with two new strengths (Entresto 6mg/6mg and15mg/16mg granules in capsule for opening) and a new indication to include treatment of children and adolescents with heart failure. The CHMP also adopted an extension to the existing indication for Entresto film coated tablets. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Nee Indieningsdatum Juli 2022 Verwachte registratie Mei 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP 30 maart . Therapeutische waarde Huidige behandelopties Enalapril Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In het document van de EMA is een daling analoog aan de volwassen studie te zien. Secundaire uitkomsten zijn tevens beter in de groep die behandeld is. Verondersteld wordt dat, omdat deze daling vergelijkbaar is met volwassenen de effectiviteit vergelijkbaar is. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 6 mg/6 mg - 15 mg/16 mg Bronnen NCT02678312 Aanvullende opmerkingen Nieuwe toedieningsvorm: 6mg/6mg granules in capsule for opening and15mg/16mg granules in capsule for opening. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 33 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Hypertrophic Cardiomyopathy With Left Ventricular Systolic Dysfunction Insights From the SHaRe Registry. Peter Marstrand. 2020 (1); Expert opinie (2); CBS (3) Aanvullende opmerkingen De prevalentie van een linker ventrikel systolische functiestoornis was 3,7% in de algehele populatie (1). Ongeveer één op de 100.000 kinderen heeft de diagnose (2). Er zijn 3,3 miljoen kinderen tot 18 jaar in Nederland. Dit betekent dat er ongeveer 33 kinderen in aanmerking zullen komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Fabrikant geeft aan dat de prijs nog niet bekend is. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen