Donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host-alloreactive T cells. Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Adjunctive treatment to a haploidentical, T-cell depleted haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in adult patients with high-risk haematological malignancies in complete remission. Therapeutische waarde Nog geen oordeel Totale kosten € 3.562.500,00 Registratiefase Teruggetrokken Product Werkzame stof Donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host-alloreactive T cells. Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Stamceltransplantaties Uitgebreide indicatie Adjunctive treatment to a haploidentical, T-cell depleted haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in adult patients with high-risk haematological malignancies in complete remission. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam ATIR101 Fabrikant Kiadis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Allogene gemodificeerde celtherapie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen ATIR101 is a cell-based medicinal product consisting of a donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host alloreactive T-cells using photodynamic treatment (PDT), which is administered to patients who have received a haploidentical, T-cell depleted HSCT from the same donor as the donor of the cells used in ATIR101. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2017 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Teruggetrokken Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Op donderdag 17 oktober 2019 heeft Kiadis bekend gemaakt dat er geen conditionele handelsvergunning van ATIR101 wordt verwacht op basis van de fase 2 data die zijn ingediend als onderdeel van het registratiedossier. De huidige fase 2 data en de historische controle data bieden niet voldoende bewijs voor het afgeven van een conditionele handelsvergunning voor ATIR101 als gevolg van de ontwikkeling van de standaard behandeling bij haplo-identieke hematopoietische stamceltransplantaties. Om die reden wordt een negatieve CHMP opinie verwacht. Kiadis heeft daarnaast besloten om te stoppen met de lopende fase 3 studie van ATIR101. Daarmee wordt de volledige ontwikkeling van ATIR101 stopgezet. Therapeutische waarde Huidige behandelopties In toenemende mate wordt post allo cyclofosfamide toegepast ter preventie van GVHD in de haplo-identieke setting, dit lijkt een succesvolle en veel goedkopere benadering dan ATIR. Therapeutische waarde Nog geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Wordt op dit moment in gerandomiseerde studie vergeleken met cyclofosfamide maar uitkomsten zullen nog op zich laten wachten. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 2x10^6 cellen/kg Bronnen NCT02500550; fabrikant, Clinical trial: CR-AIR-009. Aanvullende opmerkingen ATIR101 should be infused 28 – 32 days following the receipt of a haploidentical, T-cell depleted HSCT. Lack of HLA-identical sibling or matched unrelated donors has emerged the use of haploidentical family donors. ATIR101 is the treatment option (viable T-cells) which functionally will eliminate the potentially GVHD-causing cells, decrease TRM and improve OS. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 13 - 25 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant; EBMT Aanvullende opmerkingen In het EBMT register is te vinden dat er 24 patiënten behandeld zijn met een haploïdentieke donor in 2016 en 20 patiënten in 2017. De verwachting is dat in de periode 2019-2021 een maximum van 25 patiënten behandeld zal worden met een haploïdentieke donor op jaarbasis. Deze patiënten zullen dus mogelijk in aanmerking komen voor een behandeling. De fabrikant geeft zelf aan een marktaandeel van 50% te verwachten. Indien het ook ingezet gaat worden voor T-cel depletie in het algemeen, dus ook na bijvoorbeeld CD34+ selectie, dan in potentie meer patiënten maar dit zal veel duurder zijn dan post allo-Cy en naar verwachting heel moeilijk ingang vinden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 175.000,00 - 200.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3.562.500,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen fabrikant Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen