Darvadstrocel Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Behandeling van complexe peri-anale fistels bij volwassen patiënten met niet-actieve/licht actieve luminale ziekte van Crohn, waarbij fistels niet adequaat hebben gereageerd op ten minste één conventionele en op ternminste een biologische medicijn (anti-TNF). Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 5.596.800,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Darvadstrocel Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Darmziekten Uitgebreide indicatie Behandeling van complexe peri-anale fistels bij volwassen patiënten met niet-actieve/licht actieve luminale ziekte van Crohn, waarbij fistels niet adequaat hebben gereageerd op ten minste één conventionele en op ternminste een biologische medicijn (anti-TNF). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Alofisel Fabrikant Takeda Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intralaesionaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Betreft stamcelpreparaat. Takeda plant overname van originele fabrikant TiGenix. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2016 Verwachte registratie Maart 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Advanced therapy medicinal product. Positieve CHMP opinie december 2017. Geregistreerd in maart 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Chirurgie, medische ingrepen en/of anti-TNF Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Als anti-TNF niet helpt dan kan dit een belangrijke bijdrage leveren en voor meer QOL zorgen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 1 toediening van 120 miljoen cellen Bronnen Fabrikant; Panés J, et al. Lancet. 2016;388:1281-90 Aanvullende opmerkingen Dosering zoals in de ADMIRE-CD studie. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 75 - 100 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Beperkt aantal patienten als het alleen invaliderend is. Potentieel een grote populatie als het breder wordt toegepast (39% van alle ZvC patiënten heeft last van fistels). De inschatting is dat 75-100 patiënten mogelijk in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 63.600,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen TiGenix company presentation, June 2017; Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen TiGenix verwacht optimale winst in de VS als Alofisel tussen de $60.000 en $120.000 per behandeling gaat kosten. Takeda geeft aan dat in Nederland de prijs €40.000-60.000 zal bedragen. Een flacon van 30 miljoen cellen kost €15.900. Voor een behandeling van 120 miljoen cellen heb je 4 flacons nodig (€63.600). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5.596.800,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen