Expanded human allogenic mesenchymal adult stem cells extracted from adipose tissue Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of complex perianal fistula(s) in adult patients with non-active / mildly active luminal Crohn’s disease, when fistula(s) have shown an inadequate response to at least one conventional or biologic therapy. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Onbekend Product Werkzame stof Expanded human allogenic mesenchymal adult stem cells extracted from adipose tissue Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Hoofdindicatie Darmziekten Uitgebreide indicatie Treatment of complex perianal fistula(s) in adult patients with non-active / mildly active luminal Crohn’s disease, when fistula(s) have shown an inadequate response to at least one conventional or biologic therapy. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Alofisel / Cx601 Fabrikant Takeda Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intralaesionaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Betreft stamcelpreparaat. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2016 Verwachte registratie Februari 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Onbekend Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie december 2017. Advanced therapy medicinal product. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Fabrikant: Chirurgie, medische ingrepen en/of anti-TNF Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Als anti-TNF niet helpt dan kan dit een belangrijke bijdrage leveren en voor meer QOL zorgen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Fabrikant: 1 toediening van 120 miljoen cellen Bronnen Fabrikant; Panés J, et al. Lancet. 2016;388:1281-90 Aanvullende opmerkingen Dosering zoals in de ADMIRE-CD studie. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Inschatting varieert: Beperkt aantal patienten, alleen als het invaliderend is? Of juist veel (39% van alle ZvC patienten heeft last van fistels). Fabrikant: Onbekend, reeds communicatie met VWS hierover. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 20.000,00 - 40.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen De verwachting is dat het duur zal zijn, eenmalige toediening. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen