Darvadstrocel Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Behandeling van complexe peri-anale fistels bij volwassen patiënten met niet-actieve/licht actieve luminale ziekte van Crohn, waarbij fistels niet adequaat hebben gereageerd op ten minste één conventionele of biologische behandeling. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 5,596,800.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Darvadstrocel Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Hoofdindicatie Darmziekten Uitgebreide indicatie Behandeling van complexe peri-anale fistels bij volwassen patiënten met niet-actieve/licht actieve luminale ziekte van Crohn, waarbij fistels niet adequaat hebben gereageerd op ten minste één conventionele of biologische behandeling. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Alofisel Fabrikant Takeda Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intralaesionaal Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Betreft stamcelpreparaat. Takeda plant overname van originele fabrikant TiGenix. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2016 Verwachte registratie Maart 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Advanced therapy medicinal product. Positieve CHMP opinie december 2017. Geregistreerd in maart 2018. Nog geen vergoeding beschikbaar (juni 2018). Therapeutische waarde Huidige behandelopties Fabrikant: Chirurgie, medische ingrepen en/of anti-TNF Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Als anti-TNF niet helpt dan kan dit een belangrijke bijdrage leveren en voor meer QOL zorgen. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Fabrikant: 1 toediening van 120 miljoen cellen Bronnen Fabrikant; Panés J, et al. Lancet. 2016;388:1281-90 Aanvullende opmerkingen Dosering zoals in de ADMIRE-CD studie. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 75 - 100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Inschatting varieert: Beperkt aantal patienten als het alleen invaliderend is. Potentieel een grote populatie als het breder wordt toegepast (39% van alle ZvC patiënten heeft last van fistels). De werkgroep schat in dat 75-100 patiënten mogelijk in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 63,600.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen TiGenix company presentation, June 2017; Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen TiGenix verwacht optimale winst in de VS als Alofisel tussen de $60.000 en $120.000 per behandeling gaat kosten. Takeda geeft aan dat in Nederland de prijs €40.000-60.000 zal bedragen. Een flacon van 30 miljoen cellen kost €15.900. Voor een behandeling van 120 miljoen cellen heb je 4 flacons nodig (€63.600). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5,596,800.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen