Adalimumab Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Humira is indicated for the treatment of moderately to severely active ulcerative colitis in paediatric patients (from 6 years of age) who have had an inadequate response to conventional therapy including corticosteroids and/or 6-mercaptopurine (6-MP) or azathioprine (AZA), or who are intolerant to or have medical contraindications for such therapies. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 914.725,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Adalimumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Darmziekten Uitgebreide indicatie Humira is indicated for the treatment of moderately to severely active ulcerative colitis in paediatric patients (from 6 years of age) who have had an inadequate response to conventional therapy including corticosteroids and/or 6-mercaptopurine (6-MP) or azathioprine (AZA), or who are intolerant to or have medical contraindications for such therapies. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Humira Fabrikant Abbvie Portfoliohouder Werkingsmechanisme TNF-alfa-remmer Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Erasmus MC-Sophia Kinderziekenhuis Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum April 2020 Verwachte registratie November 2020 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in oktober 2020. Aanspraak status ZN: ja (december 2020). Therapeutische waarde Huidige behandelopties Infliximab, mesalazine, sulfasalazine en azathioprine. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Bij therapieresistente of prednison afhankelijk colitis ulcerosa bij kinderen wordt gestart met een biological. Hierbij heeft infliximab de voorkeur, zeker bij opgenomen patiënten met acute severe colitis. Ambulante patiënten waarbij er voor een biological wordt gekozen vanwege bijvoorbeeld actieve ziekte ondanks azathioprine, is adalimumab waarschijnlijk even effectief als infliximab, en kan adalimumab voordeel bieden voor de patiënt die dan de behandeling meer in eigen hand heeft (subcutane injecties). Wellicht zal adalimumab minder in trek zijn bij jonge pediatrische populatie vanwege het 2x per week subcutaan spuiten (ten opzichte van bijvoorbeeld infliximab 1x/8 weken op de dagbehandeling). Wanneer er sprake is van antistofvorming tegen infliximab, wordt ook adalimumab gestart bij kinderen met colitis ulcerosa. Behandelduur Gemiddeld 24 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken Dosis per toediening 0.6 mg/kg (maximum of 40 mg every week) Bronnen NCT02065557 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 100 - 250 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Crohn-colitis.nl; Turner D,et al. Management of Paediatric Ulcerative Colitis, Part 1: Ambulatory Care-An Evidence-based Guideline From European Crohn's and Colitis Organization and European Society of Paediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2018 Aug;67(2):257-291. Richtlijn IBD bij kinderen 2019; https://richtlijnendatabase.nl/richtlijn/inflammatoire_darmziekten_ibd_bij_kinderen_en_adolescenten/medicamenteuze_therapie_voor_colitis_ulcerosa/biologicals_bij_colitis_ulcerosa.html Aanvullende opmerkingen Colitis ulcerosa komt steeds vaker voor, met name in de westerse landen. Er zijn momenteel ruim 80.000 mensen in Nederland met een chronische darmontsteking. Hiervan heeft iets meer dan de helft colitis. De leeftijdsgroep van 4 tot 17 jaar betreft 17% van de Nederlandse bevolking. De verwachting is dat vooral ambulante patiënten waarbij er voor een biological wordt gekozen vanwege bijvoorbeeld actieve ziekte adalimumab waarschijnlijk even effectief is als infliximab. Wanneer er sprake is van antistofvorming tegen infliximab, wordt ook adalimumab gestart bij kinderen met colitis ulcerosa. Volgens de inschatting van een expert zal het patiëntvolume 100 tot 250 patiënten bedragen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 5.227,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen G-standaard, Z-index mei 2020 Aanvullende opmerkingen AIP van €435,63 per pak met twee wegwerpspuiten; €5.227,56 per jaar Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 914.725,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen