Idebenone Geneesmiddel 08 december 2020 Uitgebreide indicatie Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) using glucocorticoids. Respiratory dysfunction is defined when PEF%p or FVC%p fall below 80% of the predicted value Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Idebenone Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) using glucocorticoids. Respiratory dysfunction is defined when PEF%p or FVC%p fall below 80% of the predicted value Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Puldysa Fabrikant Santhera Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Conditional marketing authorisation Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De CHMP heeft idebenone voor Duchenne eerder afgewezen in januari 2018 als indicatie-uitbreiding van Raxone. Raxone is tot de markt toegelaten voor een eerdere indicatie via de route "exceptional circumstances". Santhera geeft in oktober 2020 aan dat de fase 3 studie (SIDEROS) teruggetrokken is vanwege tegenvallende resultaten. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Corticosteroïden in de toekomst ook edasalonexent Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de fase 3 studies genaamd DELOS en SYROS werden positieve effecten gezien met betrekking tot de ademhalingsfunctie van patiënten. Patiënten die langer dan 10 jaar geen corticosteroïden gebruikten toonden een minder ernstige achteruitgang in longfunctie. Santhera geeft in oktober 2020 aan dat de fase 3 studie (SIDEROS) geïncludeerd met DMD patiënten die wel corticosteroïden gebruiken teruggetrokken is vanwege tegenvallende resultaten. Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening 300 mg Bronnen NCT01027884 (DELOS & SYROS); NCT03603288 (SIDEROS-E) ; 1: Van Ruiten, Marini Bettolo et al. Eur J Paediatr Neurol 20(6): 904-909; 2:McDonald et al. Neuromuscul Disord. 2018 Nov;28(11):897-909 Aanvullende opmerkingen behandelduur zo'n 5-15 jaar Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten Nederland, fabrikant Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Glucocorticosteroïden gebruik in Nederland betreft zo'n 70%. Er wordt geen gebruikt verwacht bij patiënten die glucocorticosteroïden gebruiken vanwege tegenvallende resultaten in deze groep patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 40.000,00 - 45.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIP databank Aanvullende opmerkingen Fabrikant: kosten gelijk aan Raxone. Kosten per patiënt per jaar lagen de afgelopen 2 jaren tussen de €40.000 - €45.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen zie andere indicatie in de database Overige informatie Aanvullende opmerkingen