Avacopan Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie For the treatment of adult patients with with severe, active granulomatosis with polyangiitis or microscopic polyangiitis (MPA) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 15.562.500,00 Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Product Werkzame stof Avacopan Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie For the treatment of adult patients with with severe, active granulomatosis with polyangiitis or microscopic polyangiitis (MPA) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tavneos Fabrikant Vifor Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Oktober 2020 Verwachte registratie Januari 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en niet vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Registratieaanvraag teruggetrokken in januari 2019. ChemoCentryx heeft de data van een fase 3 studie geïncludeerd in een nieuwe aanvraag. Positieve CHMP opinie ontvangen in november 2021. Avacopan kan worden toegepast bij de behandeling van volwassen patiënten met ernstige, actieve granulamatose met polyangiitis (GPA) of microscopische polyangiitis (MPA). Het Zorginstituut adviseert de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) om avacopan (Tavneos®) niet op te nemen in het GVS. Dit is het vijfde geneesmiddel dat het CBG en het Zorginstituut hebben beoordeeld in een parallelle procedure. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cyclofosfamide en prednison, rituximab Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing De huidige behandelingen zijn effectief. Echter, geeft prednison bijwerkingen, vandaar dat er verwacht wordt dat het deze plek in ieder geval zal innemen. Avacopan zal hiernaast naar verwachting de concurrentie aangaan met rituximab. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 100 - 200 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Cartin-Ceba et al. Curr Rheumatol Rep. 2012 Dec;14(6):481-93 Aanvullende opmerkingen De incidentie van ANCA-associated vasculitis (granulomatose met polyangiitis (GPA), microscopische polyangiitis (MPA) en eosinophiele granulomatose met polyangiitis (EGPA)) wordt wereldwijd ingeschat op 10-20 gevallen per miljoen inwoners. Voor Nederland zou dit een aantal van 170-340 per jaar betekenen. De werkgroep verwacht dat er slechts een klein deel van deze patiënten in aanmerking komt voor deze behandeling. Daarnaast zijn er nog ongeveer 1.500 chronische patiënten, hiervan heeft een deel geen baat bij huidige behandeling. De werkgroep schat in dat in totaal 100-200 patiënten mogelijk in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 41.500,00 - 166.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://seekingalpha.com/article/4352470-chemocentryx-avacopans-attractive-value-proposition Aanvullende opmerkingen De prijs zal sterk afhangen van de effectiviteit. Uit een artikel met betrekking tot de waarde van het aandeel blijkt een prijs van tussen de $50.000-$200.000 op jaarbasis per patiënt. De toekomstige prijs in Nederland is echter nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 15.562.500,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Membranoproliferative glomerulonephritis Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen