Avacopan Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of patients with active ANCA-associated vasculitis (including granulomatosis with polyangiitis and microscopic polyangiitis). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Avacopan Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hart- en vaatziekten Uitgebreide indicatie Treatment of patients with active ANCA-associated vasculitis (including granulomatosis with polyangiitis and microscopic polyangiitis). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant ChemoCentryx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2018 Verwachte registratie Februari 2019 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen PRIME-status sinds mei 2016. Therapeutische waarde Huidige behandelopties EMA: 'At the time of orphan designation, no satisfactory treatments were authorised in the EU for C3 glomerulopathy.' Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 170 - 340 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Cartin-Ceba et al. Curr Rheumatol Rep. 2012 Dec;14(6):481-93 Aanvullende opmerkingen De incidentie van ANCA-associated vasculitis (granulomatose met polyangiitis (GPA), microscopische polyangiitis (MPA) en eosinophiele granulomatose met polyangiitis (EGPA)) wordt wereld wijd ingeschat op 10-20 gevallen per miljoen inwoners. Voor Nederland zou dit een aantal van 170-340 per jaar betekenen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Membranoproliferative glomerulonephritis Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen