Avacopan Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of patients with active ANCA-associated vasculitis (including granulomatosis with polyangiitis and microscopic polyangiitis). Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Teruggetrokken Product Werkzame stof Avacopan Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hart- en vaatziekten Uitgebreide indicatie Treatment of patients with active ANCA-associated vasculitis (including granulomatosis with polyangiitis and microscopic polyangiitis). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Vynpenta Fabrikant ChemoCentryx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum Januari 2018 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Teruggetrokken Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen PRIME-status sinds mei 2016. Registratieaanvraag teruggetrokken in januari 2019. ChemoCentryx geeft aan dat het data van een fase 3 studie wil includeren in een nieuwe aanvraag. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cyclofosfamide en prednison, rituximab Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De huidige behandelingen zijn effectief. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 100 - 200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Cartin-Ceba et al. Curr Rheumatol Rep. 2012 Dec;14(6):481-93 Aanvullende opmerkingen De incidentie van ANCA-associated vasculitis (granulomatose met polyangiitis (GPA), microscopische polyangiitis (MPA) en eosinophiele granulomatose met polyangiitis (EGPA)) wordt wereld wijd ingeschat op 10-20 gevallen per miljoen inwoners. Voor Nederland zou dit een aantal van 170-340 per jaar betekenen. De werkgroep verwacht dat er slechts een klein deel van deze patiënten in aanmerking komt voor deze behandeling. Daarnaast zijn er nog ongeveer 1.500 chronische patiënten, hiervan heeft een deel geen baat bij huidige behandeling. De werkgroep schat in dat in totaal 100-200 patiënten mogelijk in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Momenteel is er niks bekend over de mogelijke prijs van avacopan. Deze zal sterk afhangen van de effectiviteit. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Membranoproliferative glomerulonephritis Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen