Avacopan Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of granulomatosis with polyangiitis (GPA) or microscopic polyangiitis (MPA) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 15,562,500.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Avacopan Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hart- en vaatziekten Uitgebreide indicatie Treatment of granulomatosis with polyangiitis (GPA) or microscopic polyangiitis (MPA) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Vynpenta Fabrikant ChemoCentryx Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptorantagonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Oktober 2020 Verwachte registratie December 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Registratieaanvraag teruggetrokken in januari 2019. ChemoCentryx heeft de data van een fase 3 studie geïncludeerd in een nieuwe aanvraag. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cyclofosfamide en prednison, rituximab Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De huidige behandelingen zijn effectief. Echter, geeft prednison bijwerkingen, vandaar dat er verwacht wordt dat het deze plek in ieder geval zal innemen. Avacopan zal hiernaast naar verwachting de concurrentie aangaan met rituximab. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 100 - 200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Cartin-Ceba et al. Curr Rheumatol Rep. 2012 Dec;14(6):481-93 Aanvullende opmerkingen De incidentie van ANCA-associated vasculitis (granulomatose met polyangiitis (GPA), microscopische polyangiitis (MPA) en eosinophiele granulomatose met polyangiitis (EGPA)) wordt wereldwijd ingeschat op 10-20 gevallen per miljoen inwoners. Voor Nederland zou dit een aantal van 170-340 per jaar betekenen. De werkgroep verwacht dat er slechts een klein deel van deze patiënten in aanmerking komt voor deze behandeling. Daarnaast zijn er nog ongeveer 1.500 chronische patiënten, hiervan heeft een deel geen baat bij huidige behandeling. De werkgroep schat in dat in totaal 100-200 patiënten mogelijk in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 41,500.00 - 166,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://seekingalpha.com/article/4352470-chemocentryx-avacopans-attractive-value-proposition Aanvullende opmerkingen De prijs zal sterk afhangen van de effectiviteit. Uit een artikel met betrekking tot de waarde van het aandeel blijkt een prijs van tussen de $50.000-200.000 op jaarbasis per patiënt. De toekomstige prijs in Nederland is echter nog niet bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 15,562,500.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Membranoproliferative glomerulonephritis Bronnen adisinsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen