Luspatercept Geneesmiddel 12 June 2019 Uitgebreide indicatie Adult patients with Beta-thalassemia, who are transfusion dependent. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 5,762,850.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Luspatercept Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Adult patients with Beta-thalassemia, who are transfusion dependent. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Reblozyl Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht Aanvullende opmerkingen Erythroid Maturation Agent. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2019 Verwachte registratie Juni 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bloedtransfusies en ijzerchelatie. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De fase 3 BELIEVE trial liet de volgende resultaten zien: Het primaire eindpunt (≥ 33% reductie in transfusie burden (reductie van ≥ 2 RBC units) werd gezien in 21.4% van de patiënten in de luspatercept groep tegenover 4.5% van de placebo ontvangers in week 13-24. In week 37-48 was dit 19.6% en 3.6% (p < 0.0001). 7.6% en 10.3% van luspatercept ontvangers bereikten ≥50% reductie in RBC transfusie burden gedurende week 13–24 en 37–48, vergeleken met 1.8% (p = 0.0303) en 0.9% (p = 0.0017) in de placebo groep. Het verschil in transfusie ten opzichte van baseline in week 13-24 was 1.35 RBC unit (p < 0.0001). Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 1 mg/kg Bronnen NCT02604433 ; Porter, BJH 2019 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 75 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen hematologienederland.nl Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een ernstige vorm van Bèta-thalassemie zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Het cohort NTDT is redelijk statisch. Bij het merendeel van de patiënten is luspatercept niet effectief en zal de toediening stoppen na enkele weken. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 76,838.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Fabrikant; Z-index Aanvullende opmerkingen Per flacon 25mg: €1.478,- Per flacon 75mg: €4.433,- Voor een persoon van 70 kilo betekent dit 52/3=17,33*4.433= €76.838 voor de behandeling van een jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5,762,850.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Phase III myelodysplastic syndromes Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen