Luspatercept Geneesmiddel 12 juni 2019 Uitgebreide indicatie Adult patients with Beta-thalassemia, who are transfusion dependent. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 12.000.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Luspatercept Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Adult patients with Beta-thalassemia, who are transfusion dependent. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Reblozyl Fabrikant Celgene Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Erythroid Maturation Agent Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2019 Verwachte registratie Juli 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht indiening bij de EMA in H1 2019 en goedkeuring in H1 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bloedtransfusies en ijzerchelatie. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Leidt mogelijk tot reductie in RBC transfusies of transfusieonafhankelijkheid. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 1 mg/kg Bronnen NCT02604433 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 75 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen hematologienederland.nl Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een ernstige vorm van Beta-thalassemia zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 160.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.biopharmadive.com/news/celgene-win-fda-approval-luspatercept-reblozyl-beta-thalassemia/566968/ Aanvullende opmerkingen In de VS is de prijs voor 25 mg Reblozyl gezet op $3.441. Voor een persoon van 70 kg en een behandeling van een jaar komt dit neer op 52 flacons en dus $178.932 (~€160.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 12.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Phase III myelodysplastic syndromes Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen