Eltrombopag Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Eltrombopag in combinatie met standaard immunosuppressieve therapie voor de behandeling van patiënten met ernstige aplastische anemie (SAA) als eerstelijnstherapie. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 869.000,00 Registratiefase Negatieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Eltrombopag Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Eltrombopag in combinatie met standaard immunosuppressieve therapie voor de behandeling van patiënten met ernstige aplastische anemie (SAA) als eerstelijnstherapie. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Revolade Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Thrombopoietin receptor agonist Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Mei 2018 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Negatieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Negatieve CHMP-opinie in juni 2019. Na herbeoordeling opnieuw een negatieve CHMP-opinie in oktober 2019. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Diverse waaronder stamceltransplantatie, bloedtransfusies, immuunsuppressiva Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Uit de klinische studie blijkt een 58% complete respons van Eltrombopag in combinatie met immuunsuppressiva versus 10% met immuunsuppressiva monotherapie. Behandelduur Gemiddeld 6 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 150 mg Bronnen Farmcotherapeutisch Kompas; Townsley et al. N Engl J Med 2017; 376:1540-1550 Aanvullende opmerkingen Voor behandeling zie Farmacotherapeutisch Kompas Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 34 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Nederlandse Vereniging voor Hematologie; fabrikant; expertopinie Aanvullende opmerkingen De incidentie bedraagt ongeveer 2:1.000.000. Dit betekend dus ongeveer 34 patiënten per jaar. De inschatting is 10-20 patiënten in 1e lijn (wat deels ten koste gaat van gebruik in 2e lijn). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 39.500,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen Berekend op basis van huidige lijstprijs Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 869.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen