Ganaxolone Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Ztalmy is indicated for the adjunctive treatment of epileptic seizures associated with cyclin-dependent kinase-like 5 (CDKL5) deficiency disorder (CDD) in patients 2 to 17 years of age. Ztalmy may be continued in patients 18 years of age and older. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Ganaxolone Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Epilepsie Uitgebreide indicatie Ztalmy is indicated for the adjunctive treatment of epileptic seizures associated with cyclin-dependent kinase-like 5 (CDKL5) deficiency disorder (CDD) in patients 2 to 17 years of age. Ztalmy may be continued in patients 18 years of age and older. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ztalmy Fabrikant Marinus Pharmaceuticals Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Suspensie voor oraal gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen GABA A receptor agonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2021 Verwachte registratie Juli 2023 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie mei 2023 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er is nog geen behandeling; epileptische aanvallen zijn moeilijk met anti-epileptica te remmen. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de trial werd een significante 32,2% mediane reductie in 28-daagse major motor seizure frequency aangetoond, vergeleken met een 4% reductie bij patiënten die placebo toegediend kregen. Het heeft een farmaco-kinetisch gunstiger profiel en geen werkzame metabolieten, waardoor er minder bijwerkingen optreden. Er zijn geen head-to-head studies uitgevoerd met de huidige anti-epileptica. Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening 50 mg/ml Bronnen NCT03572933 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orpha.net Aanvullende opmerkingen In Engeland is de prevalentie van CDKL5 syndroom 1 op de 42.400. Dit zou betekenen dat er bij een gelijke prevalentie in Nederland rond de 400 patiënten zullen zijn. Dit zou naar verhouding betekenen dat er in de leeftijdsgroep van 2 tot 22 jaar 87 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Er wordt verwacht dat er 10 tot 20 patiënten behandeld zullen worden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Drugs.com Aanvullende opmerkingen De kosten in de Verenigde Staten voor Ztalmy orale suspensie (50 mg/ml) bedragen ongeveer $ 2.714 voor 110 milliliter. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan de Nederlandse prijs. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Status epilepticus Bronnen Adisinsight Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studie. Overige informatie Aanvullende opmerkingen