Ganaxolone Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Treatment of epileptic seizures associated with cyclindependent kinase-like 5 deficiency disorder (CDD). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Ganaxolone Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Epilepsie Uitgebreide indicatie Treatment of epileptic seizures associated with cyclindependent kinase-like 5 deficiency disorder (CDD). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Marinus Pharmaceuticals Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Suspensie voor oraal gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen GABA A receptor agonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2021 Verwachte registratie November 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er is nog geen behandeling; epileptische aanvallen zijn moeilijk met anti-epileptica te remmen. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de trial werd een significante 32,2% mediane reductie in 28-daagse major motor seizure frequency aangetoond, vergeleken met een 4% reductie bij patiënten die placebo toegediend kregen. Het heeft een farmacokinetisch gunstiger profiel en geen werkzame metabolieten, waardoor er minder bijwerkingen optreden. Er zijn geen head-to-head studies uitgevoerd met de huidige anti-epileptica. Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening 50 mg/ml Bronnen NCT03572933 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 10 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orpha.net Aanvullende opmerkingen In Engeland is de prevalentie van CDKL5 syndroom 1 op de 42.400. Dit zou betekenen dat er bij een gelijke prevalentie in Nederland rond de 400 patiënten zullen zijn. Dit zou naar verhouding betekenen dat er in de leeftijdsgroep van 2-22 jaar 87 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Er wordt verwacht dat er 10-20 patiënten behandeld zullen worden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Status epilepticus Bronnen Adisinsight Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studie. Overige informatie Aanvullende opmerkingen