Lanadelumab Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Takhzyro is geïndiceerd voor de routinematige preventie van terugkerende aanvallen van hereditair angio-oedeem (HAE) bij patiënten van 12 jaar en ouder. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 18.461.446,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Lanadelumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Takhzyro is geïndiceerd voor de routinematige preventie van terugkerende aanvallen van hereditair angio-oedeem (HAE) bij patiënten van 12 jaar en ouder. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Takhzyro Fabrikant Shire Portfoliohouder Werkingsmechanisme Overig Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Lanadelumab is een potent, specifiek, volledig humaan recombinant immunoglobuline G1 (IgG1) monoclonaal antilichaam dat bindt aan actief plasma kallikreïne en de activiteit remt. Gebonden aan plasma kallikreïne blokkeert lanadelumab splitsing van high molecular weight kininogen (HMWK) en daarmee de productie van bradykinine, waardoor de vorming van angio-oedeem voorkomen kan worden. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2018 Verwachte registratie November 2018 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie oktober 2018. Geregistreerd in november 2018. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cinryze, Firazyr en Androgenen. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Lijkt effectiever dan Cinryze en Firazyr. Behandelduur Toedieningsfrequentie 10 maal per maand Dosis per toediening 1.000 IE Bronnen NCT02586805; Fabrikant Aanvullende opmerkingen HELP-studie: Banerji et al., presented at the American College of Allergy, Asthma and Immunology Annual 74th Annual Scientific Meeting, October 26–30, 2017, Boston, MA. Het gebruik in Nederland is gepresenteerd op het HAE symposium in 28 oktober 2016. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 34 - 114 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant; GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Aantal patiënten in overleg met behandelaren afhankelijk van individuele patiëntkenmerken. Uiteindelijk circa 30% van Cinryze (cluster: 0B06ACAO V) na 3 jaar. 114 gebruikers van Cinryze in 2016. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 166.319,00 - 332.639,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant Aanvullende opmerkingen De kosten van de huidige profylactische behandeling met Cinryze: bij routinepreventie van angio-oedeemaanvallen is de aanbevolen dosering Cinryze 1.000 IE om de 3 of 4 dagen. Een verpakking Cinrzye kost €1.130 (1.000 IE). Per jaar komt dit neer op 112 verpakkingen per jaar (365/3 dagen) of 91 verpakkingen per jaar (365/4 dagen). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 18.461.446,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Er zijn op dit moment geen gegevens bekend die off-label gebruik indiceren. Het is bijvoorbeeld onduidelijk of lanadelumab ook ACE-inhibitor induced angio-oedeem voorkomt. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen