Lanadelumab Geneesmiddel 12 juni 2018 Uitgebreide indicatie Erfelijk Angioedeem (HAE), profylactisch Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 5.032.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Lanadelumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Erfelijk Angioedeem (HAE), profylactisch Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Shire Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Lanadelumab is een potent, specifiek, volledig humaan recombinant immunoglobuline G1 (IgG1) monoclonaal antilichaam dat bindt aan actief plasma kallikreïne en de activiteit remt. Gebonden aan plasma kallikreïne blokkeert lanadelumab splitsing van high molecular weight kininogen (HMWK) en daarmee de productie van bradykinine, waardoor de vorming van angiooedeem voorkomen kan worden. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel ATMP Onbekend Indieningsdatum Maart 2018 Verwachte registratie November 2018 Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Cinryze, Firazyr en Androgenen. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Lijkt effectiever dan Cinryze en Firazyr. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per maand Dosis per toediening 150-300 mg Bronnen NCT02586805; Fabrikant Aanvullende opmerkingen HELP-studie: Banerji et al., presented at the American College of Allergy, Asthma and Immunology Annual 74th Annual Scientific Meeting, October 26–30, 2017, Boston, MA. Het gebruik in Nederland is gepresenteerd op het HAE symposium in 28 oktober 2016. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 34 - 114 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Fabrikant; GIPdatabank Aanvullende opmerkingen Aantal patiënten in overleg met behandelaren afhankelijk van individuele patiëntkenmerken. Uiteindelijk circa 30% van Cinryze (cluster: 0B06ACAO V) na 3 jaar. 114 gebruikers van Cinryze in 2016. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 36.000,00 - 100.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIPdatabank; Medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas Aanvullende opmerkingen Voor Cynryze gemiddeld €36.472 vergoed per gebruiker in 2016, dit bevat zowel de acute als de profylactische behandelingen. Behandeling van een acute aanval wordt geschat op €12.000. Op basis van profylactische behandeling volgens het FK en de kosten van Cinryze zou een profylactische behandeling ongeveer €100.000 per jaar kosten. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 5.032.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Er zijn op dit moment geen gegevens bekend die off label gebruik indiceren. Het is bv onduidelijk of lanadelumab ook ACE inhibitor induced angioedema voorkomt. Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen