Pegcetacoplan Geneesmiddel 08 december 2020 Uitgebreide indicatie Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 25.043.200,00 Registratiefase Geregistreerd en vergoed Product Werkzame stof Pegcetacoplan Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Aspaveli Fabrikant Sobi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Radboud Aanvullende opmerkingen zie staatscourant nr. 11871 Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2020 Verwachte registratie December 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd en vergoed Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Het middel is voor deze indicatie op 25 dec 2021 in de sluis geplaatst (criterium: kosten per patiënt per jaar > 50.000, > 10 miljoen). Op 16 september 2022 heeft het Zorginstituut een pakketadvies uitgebracht over pegcetacoplan. Tijdens de beoordeling zijn het Zorginstituut en het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport tot de conclusie gekomen dat op basis van de afbakeningsbrief pegcetacoplan als extramuraal middel moeten worden aangemerkt. In april 2023 is voor dit middel een financieel arrangement overeengekomen. Met ingang van 1 mei 2023 is het geneesmiddel voor deze indicatie opgenomen in het GVS. (zie Staatscourant nr. 11871) Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bij een ernstige hemolyse onvangen patiënten een eculizumab biosimilar of ravulizumab. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Op het EHA congres juni 2020 is de PEGASUS fase 3 studie (randomisaie tegen eculizumab) gepresenteerd. Conclusie: "In this phase 3 trial in pts with PNH, pegcetacoplan demonstrated superiority to ECU in hemoglobin level, and improved clinical outcomes at week 16 with transfusion avoidance in most patients. The safety profile of pegcetacoplan was comparable to ECU. The efficacy of pegcetacoplan validates the prevention of extravascular as well as intravascular hemolysis in PNH, leading to a potential new therapeutic option." De PEGASUS trial was gedaan in patiënten die ondanks behandeling met eculizumab een blijvende hemolyse en laag Hb hadden. Of de superioriteit dus geldt voor alle patiënten met PNH is niet bekend. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per week Dosis per toediening 1080mg Bronnen Phase 3 PRINCE (NCT04085601) The PEGASUS study (NCT03500549) Aanvullende opmerkingen https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2022/09/16/pakketadvies-sluisgeneesmiddel-pegcetacoplan-aspaveli Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 80 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies Aanvullende opmerkingen PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van het Zorginstituut over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 313.040,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen G-standaard Aanvullende opmerkingen Pegcetacoplan zal in 2e lijn gegeven worden aan die patiënten die nog niet afdoende onder controle zijn met eculizumab of ravulizumab. Prijs per flacon pegcetacoplan is €3.010, dit komt met 104 flacons per jaar neer op €313.040 per patiënt per jaar. Prijs is dus vergelijkbaar met eculizumab en ravulizumab. Er is een financieel arrangement afgesloten tot en met 31 december 2025 Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 25.043.200,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen In de toekomst ook voor andere indicaties zoals C3 glomerulopathie. Bronnen adisinsight, input van expertise centrum Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen