Pegcetacoplan Geneesmiddel 08 december 2020 Uitgebreide indicatie Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 29.600.000,00 Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Pegcetacoplan Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Aspaveli Fabrikant Sobi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Radboud Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2020 Verwachte registratie December 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum in january 2021. Fast track designation bij de FDA. Indiening bij EMA verwacht in de tweede helft van 2020. Registratie bij de FDA recent verkregen. Positieve opinie EMA ontvangen oktober 2021. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bij een ernstige hemolyse onvangen patiënten een eculizumab biosimilar of ravulizumab. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Op het EHA congres juni 2020 is de PEGASUS fase 3 studie (randomisaie tegen eculizumab) gepresenteerd. Conclusie: "In this phase 3 trial in pts with PNH, pegcetacoplan demonstrated superiority to ECU in hemoglobin level, and improved clinical outcomes at week 16 with transfusion avoidance in most patients. The safety profile of pegcetacoplan was comparable to ECU. The efficacy of pegcetacoplan validates the prevention of extravascular as well as intravascular hemolysis in PNH, leading to a potential new therapeutic option." De PEGASUS trial was gedaan in patiënten die ondanks behandeling met eculizumab een blijvende hemolyse en laag Hb hadden. Of de superieuriteit dus geldt voor alle patiënten met PNH is niet bekend. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per week Dosis per toediening 1080mg Bronnen Phase 3 PRINCE (NCT04085601) The PEGASUS study (NCT03500549) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 80 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies Aanvullende opmerkingen PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van ZIN over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 340.000,00 - 400.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen G-standaard Aanvullende opmerkingen De huidige kosten voor eculizumab bij de indicatie PNH zijn ongeveer €309.000 per patiënt per jaar. Dit is gebaseerd op de 78 flacons en de huidige lijstprijs. Aangezien pegcetacoplan zal moeten concurreren met eculizumab en ravilizumab zal de prijs in dezelfde range vallen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 29.600.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Dry age-related macular degeneration, in de toekomst ook voor andere indicaties zoals C3 glomerulopathie Bronnen adisinsight, input van expertise centrum Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen