Pegcetacoplan Geneesmiddel 08 December 2020 Uitgebreide indicatie Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 25,043,200.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Pegcetacoplan Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie Uitgebreide indicatie Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Aspaveli Fabrikant Sobi Portfoliohouder Werkingsmechanisme Complementsysteemremming Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Radboud Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2020 Verwachte registratie December 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum in january 2021. Fast track designation bij de FDA. Indiening bij EMA verwacht in de tweede helft van 2020. Registratie bij de FDA recent verkregen. Positieve opinie EMA ontvangen oktober 2021. Registratie bij EMA verkregen op 13 december 2021. De verstrekking van pegcetacoplan voor de indicatie PNH voldoet aan de criteria voor toepassing van de sluis, aangezien het geneesmiddel meer dan €50.000 per patiënt per jaar kost en het verwachte macrokostenbeslag van de verstrekkingen meer dan €10 miljoen per jaar bedraagt. Consequentie van de toepassing van de sluis is dat het geneesmiddel vooralsnog geen deel uitmaakt van het basispakket. Het Zorginstituut adviseert de minister om pegcetacoplan alleen op te nemen in het basispakket van de zorgverzekering als er een prijsvermindering wordt behaald. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Bij een ernstige hemolyse onvangen patiënten een eculizumab biosimilar of ravulizumab. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Op het EHA congres juni 2020 is de PEGASUS fase 3 studie (randomisaie tegen eculizumab) gepresenteerd. Conclusie: "In this phase 3 trial in pts with PNH, pegcetacoplan demonstrated superiority to ECU in hemoglobin level, and improved clinical outcomes at week 16 with transfusion avoidance in most patients. The safety profile of pegcetacoplan was comparable to ECU. The efficacy of pegcetacoplan validates the prevention of extravascular as well as intravascular hemolysis in PNH, leading to a potential new therapeutic option." De PEGASUS trial was gedaan in patiënten die ondanks behandeling met eculizumab een blijvende hemolyse en laag Hb hadden. Of de superioriteit dus geldt voor alle patiënten met PNH is niet bekend. Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per week Dosis per toediening 1080mg Bronnen Phase 3 PRINCE (NCT04085601) The PEGASUS study (NCT03500549) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 80 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies Aanvullende opmerkingen PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van het Zorginstituut over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 313,040.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen G-standaard Aanvullende opmerkingen Pegcetacoplan zal in 2e lijn gegeven worden aan die patiënten die nog niet afdoende onder controle zijn met eculizumab of ravulizumab. Prijs per flacon pegcetacoplan is €3.010, dit komt met 104 flacons per jaar neer op €313.040 per patiënt per jaar. Prijs is dus vergelijkbaar met eculizumab en ravulizumab. Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst tot er een arrangement is overeengekomen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 25,043,200.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen In de toekomst ook voor andere indicaties zoals C3 glomerulopathie. Bronnen adisinsight, input van expertise centrum Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen