Vigabatrin Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Preventie epileptische aanvallen bij tubereus sclerose complex bij kinderen. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 129.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Vigabatrin Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Hoofdindicatie Epilepsie Uitgebreide indicatie Preventie epileptische aanvallen bij tubereus sclerose complex bij kinderen. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Sabril Fabrikant Orphelia Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm ATMP Onbekend Indieningsdatum September 2017 Verwachte registratie Augustus 2018 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Betreft een nieuwe pedriatische formulering. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen andere behandelopties Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 50 mg/kg/dag en indien nodig ophogen met stapjes van 50 mg/kg/dag elke 3 dagen, met een maximale dagdosis van 150 mg/kg verdeeld over 2 giften. Bronnen NCT02849457 Aanvullende opmerkingen Vigabatrine heeft als bijwerking een concentrische gezichtsveldbeperking die irreversibel van aard is. Dit treedt in ongeveer 1/3 van de patiënten op. Daarom is het van belang om tijdens therapie ieder half jaar een gezichtsveldmeting bij de oogarts uit te laten voeren. Dierexperimentele data laten zien dat deze bijwerking wordt veroorzaakt door een depletie van taurine in het oog. Chronische suppletie met taurine wordt in de kinderneurologie toegepast bij patiënten op vigabatrine. Levenslange taurinesuppletie en oogheelkundige monitoring zijn onderdeel van het behandelschema. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 150 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.epilepsie.nl/over-epilepsie/pagina/225-2/kinderen/; kinderneurologie.eu; stsn.nl; CBS. Aanvullende opmerkingen Er zijn 1,8 miljoen personen van 0-18 jaar in Nederland (CBS), dit betreft ongeveer 11% van de totale bevolking in Nederland. Er zijn ongeveer 2.000 patiënten met TSC, uitgaande van het feit dat 11% hiervan <18 jaar is zal het gaan om 215 kinderen met TSC. 70% van de mensen met TSC heeft epilepsie, 70% van 215 leidt tot ongeveer 150 personen die maximaal voor de behandeling in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 430,00 - 1.290,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Medicijnkosten.nl Aanvullende opmerkingen Huidige vaste verrekenprijs: Kosten tablet 500 mg: €0,52, Kosten sachet 500 mg : €0,59. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 129.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen