Canakinumab Geneesmiddel 07 december 2021 Uitgebreide indicatie Syndroom van Schnitzler Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 628.380,00 Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Canakinumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Syndroom van Schnitzler Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ilaris Fabrikant Novartis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Interleukineremmer Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum UMC Radboud te Nijmegen Aanvullende opmerkingen human IgGκ monoclonal antibody targeting IL-1β Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2021 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Canakinumab heeft geen weesgeneesmiddelenstatus meer. Deze indicatie is echter wel een zeldzame ziekte. In november 2022 heeft de fabrikant de registratieaavraag teruggetrokken. Op basis van de huidige data kon de CHMP geen benefit-risk assessement maken. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Er is geen geregistreerde behandeling beschikbaar. In de praktijk wordt voornamelijk al off-label gebruik gemaakt van IL-1-remmers. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Off-label wordt er momenteel al behandeld met IL-1 remmers, aangezien er nog geen geneesmiddel is geregistreerd voor Schnitzler Syndroom. Vaak wordt anakinra ingezet. Er wordt echter verwacht dat canakinumab minder belastend zal zijn voor de patiënt. De follow-up van de studie duurde 253 maanden. Een complete respons werd in 58,6% van de patiënten gevonden; alle andere patiënten hadden een gedeeltelijke respons. De kosten van canakinumab bedragen op dit moment fors meer dan dat van anakinra. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 8 weken Dosis per toediening 150mg als standaard dosering. Uptitratie mogelijk bij een sub-optimale response Bronnen https://doi.org/10.1016/j.jaci.2019.12.909 Aanvullende opmerkingen Data zijn gegenereerd middels een investigator initiated study. Vanwege het zeer zeldzame karakter van deze indicatie is een uitgebreid fase 3 programma niet mogelijk. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 9 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expert opinie; http://dx.doi.org/10.1136/annrheumdis-2012-202192; https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?Lng=GB&Expert=37748 Aanvullende opmerkingen Een Nederlandse studie uit 2012 uitgevoerd in Nijmegen rapporteerde dat er destijds 9 patiënten bekend waren in Nederland met Schnitzler. Schnitzler syndroom is een zeer zeldzame aandoening. Deze patiënten worden vooral in het academisch ziekenhuis te Nijmegen behandeld. De meeste data in de klinische studie zijn ook van deze Nederlandse patiënten afkomstig. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € > 69.820,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen G-standaard Aanvullende opmerkingen €10.741,52 per 150mg Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 628.380,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen