Idebenone Geneesmiddel 09 January 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) NOT using glucocorticoids. Respiratory dysfunction is defined when PEF%p or FVC%p fall below 80% of the predicted value Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 6,375,000.00 Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Idebenone Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) NOT using glucocorticoids. Respiratory dysfunction is defined when PEF%p or FVC%p fall below 80% of the predicted value Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Puldysa Fabrikant Santhera Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Conditional marketing authorisation Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2019 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Onbekend Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De CHMP heeft idebenone voor Duchenne eerder afgewezen in januari 2018 als indicatie-uitbreiding van Raxone. Raxone is tot de markt toegelaten voor een eerdere indicatie via de route "exceptional circumstances". De huidige indiening bij de EMA heeft een nieuwe merknaam en loopt niet via de "exceptional" route maar "conditional" route en wordt dan ook door EMA beschouwd als nieuw geneesmiddel. Santhera geeft in oktober 2020 aan dat de fase 3 studie (SIDEROS) teruggetrokken is vanwege tegenvallende resultaten. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Corticosteroïden in de toekomst ook edasalonexent. Therapeutische waarde Geen oordeel This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de fase 3 studies genaamd DELOS en SYROS werden positieve effecten gezien met betrekking tot de ademhalingsfunctie van patiënten. Patiënten die langer dan 10 jaar geen corticosteroïden gebruikten toonden een minder ernstige achteruitgang in longfunctie. Er is op dit moment nog niet te zeggen of het geneesmiddel enige meerwaarde zal hebben. Idebenone heeft een ander werkingsmechanisme dan edasalonexent. Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening 300 mg Bronnen NCT01027884 (DELOS & SYROS); 1: Van Ruiten, Marini Bettolo et al. Eur J Paediatr Neurol 20(6): 904-909; 2:McDonald et al. Neuromuscul Disord. 2018 Nov;28(11):897-909 Aanvullende opmerkingen behandelduur zo'n 5-15 jaar Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 150 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten Nederland, fabrikant Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Glucocorticosteroïden gebruik in Nederland betreft zo'n 70%. Dit zal betekenen dat er mogelijk 150 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze indicatie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 40,000.00 - 45,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIP databank Aanvullende opmerkingen Fabrikant: kosten gelijk aan Raxone. Kosten per patiënt per jaar lagen de afgelopen 2 jaren tussen de 40.000 euro en 45.000 euro. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 6,375,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen DMD using glucocorticoids Bronnen RCT nog gaande (SIDEROS-trial) Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen