Idebenone Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) not using glucocorticoids. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 33.000.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Idebenone Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Duchenne Uitgebreide indicatie Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) not using glucocorticoids. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Raxone Fabrikant Santhera Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antioxidant Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Idebenone is a potent antioxidant and inhibitor of lipid peroxidation. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Indicatieuitbreiding ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2019 Verwachte registratie Augustus 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De CHMP heeft deze indicatie voor Duchenne eerder afgewezen in januari 2018. Dit betreft een nieuwe indiening. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Corticosteroïden in de toekomst ook edasalonexent. Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de fase 3 studies genaamd DELOS en SYROS werden positieve effecten gezien met betrekking tot de ademhalingsfunctie van patiënten. Er is op dit moment nog niet te zeggen of het geneesmiddel enige meerwaarde zal hebben. Idebenone heeft een ander werkingsmechanisme dan edasalonexent. Mogelijk zullen deze geneesmiddelen gecombineerd worden bij bewezen effectiviteit. Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening 300 mg Bronnen NCT01027884; NCT03603288 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten Nederland Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 66.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant, Medicijnkosten.nl, Prescribing Outlook 2017. Aanvullende opmerkingen Fabrikant: €66.000 per patiënt per jaar. Medicijnkosten.nl: €70.931,68 per patiënt per jaar. Prescribing Outlook 2017: 'At current list price for Raxone, annual cost for 300mg three times daily would be about £77,400.' Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 33.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen