Idebenone Geneesmiddel 09 januari 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) not using glucocorticoids. Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten € 33.000.000,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Idebenone Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten Uitgebreide indicatie Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) not using glucocorticoids. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Raxone Fabrikant Santhera Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Indicatieuitbreiding ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2019 Verwachte registratie Juli 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De CHMP heeft deze indicatie voor Duchenne eerder afgewezen in januari 2018. Dit betreft een nieuwe indiening. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 3 maal per dag Dosis per toediening 300 mg Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Spierziekten Nederland Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 66.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Fabrikant, Medicijnkosten.nl, Prescribing Outlook 2017. Aanvullende opmerkingen Fabrikant: €66.000 p.p.p.j. Medicijnkosten.nl: € 70.931,68 p.p.p.j. Prescribing Outlook 2017: 'At current list price for Raxone, annual cost for 300mg three times daily would be about £77,400.' Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 33.000.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen