Ixazomib Geneesmiddel 10 juni 2020 Uitgebreide indicatie Newly diagnosed Multiple Myeloma (MM) Therapeutische waarde Geen oordeel Totale kosten Registratiefase Geen registratie verwacht Product Werkzame stof Ixazomib Domein Oncologie en Hematologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Multipel Myeloom Uitgebreide indicatie Newly diagnosed Multiple Myeloma (MM) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ninlaro Fabrikant Takeda Portfoliohouder Werkingsmechanisme Proteasoomremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Amsterdam UMC Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum Juni 2020 Verwachte registratie Juni 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geen registratie verwacht Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Fabrikant geeft aan dat eindpunt niet gehaald is. Studie is gestopt/teruggetrokken. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandelopties voor nieuw gediagnosticeerde multipel myeloom patiënten die niet in aanmerking komen voor een stamceltransplantatie: daratumumab- melfalan- prednison-bortezomib (Dara-MPV) , melfalan-prednison-bortezomib (MPV) of lenalidomide-dexamethason (Rd). (VRd staat ook al in richtlijnen genoemd, indien geregistreerd en vergoed). Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de tourmaline MM2 studie werd een PFS van 34 maanden in de IRd groep gevonden ten opzichte van 21 maanden in de Rd groep. Behandelduur Mediaan 33 maand/maanden Toedieningsfrequentie 3 maal per 4 weken Dosis per toediening 4 mg Bronnen Tourmaline MM2 studie; NCT01850524 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR; Pakketadvies daratumumab (Darzalex®) bij multipel myeloom, ZIN 2017 Aanvullende opmerkingen Het jaarlijks aantal nieuwe Multipel Myeloma patiënten bedraagt 1.117, waarvan 90% symptomatisch: 1.006. Het aantal patiënten onder de 70 jaar zonder co-morbiditeiten bedraagt 50%. 95% wordt behandeld (478). Patiënten >70 jaar en >65 met co-morbiditeiten bedraagt 50%. 70% wordt behandeld (352). In totaal worden er dus jaarlijks 478+352=830 patiënten in de eerste lijn behandeld. Hiervan zal een deel in aanmerking kunnen komen voor ixazomib. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 79.344,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen Aanvullende opmerkingen Kosten per patiënt per jaar zijn berekend op basis van AIP en gelden voor patiënten die een volledig jaar behandeld worden. Momenteel is ixazomib vergoed middels een financiële afspraak tussen Takeda en de zorgverzekeraars. De werkelijke kosten zullen daarom lager liggen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Amyloid light-chain amyloidosis Bronnen clinicaltrials.gov Aanvullende opmerkingen Buiten de indicaties in de Horizonscan geen indicatie-uitbreidingen bekend. Overige informatie Aanvullende opmerkingen